研究背景中医药防治慢性肾衰竭(chronic renal failure, CRF)在缓解临床症状、提高生活质量、保护残余肾功能、延缓早中期肾衰进展、推迟进入透析和肾移植时间等方面具有较好疗效和独特优势。广东省中医院肾病重点专科作为全国优秀中医肾病重点专科和国家中医药管理局“十一五”重点病种慢性肾衰中医诊疗方案研究的牵头单位,领导全国30家肾病重点专科,对目前各中心正在实施的诊疗方案进行梳理、总结,形成一个优化的具有中医特色和优势的慢性肾衰(非透析期)中医诊疗方案。研究目的本研究对已形成的慢性肾衰(非透析期)中医诊疗方案进行前瞻性、大样本的临床验证和疗效评价研究,初步评价该方案对非透析期CRF患者的临床症状、肾功能、相关并发症、生活质量等方面的疗效情况,为该方案的进一步多中心临床研究及行业内推广应用提供研究基础和依据。方法采用前瞻性研究方法,入选符合纳入标准的140例非透析期CRF患者,按照慢性肾衰(非透析期)中医诊疗方案连续治疗3个疗程(每个疗程2个月),观察治疗前后临床症状积分、肾功能(血肌酐、血尿素氮、血尿酸)、血清白蛋白、血红蛋白、血脂(总胆固醇、甘油三酯、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白)、纤维蛋白原、血钙和磷的变化,进行疗效评定；采用CKD-EPI公式估算GFR(eGFR)作为主要疗效评价指标,制定肾功能疗效评价标准；采用翻译、改良后KDQOL-SFTM1.3量表,对非透析期CRF患者进行信度和效度的检测,于治疗前后各调查一次,进行生活质量评价。结果①慢性肾衰竭的中医病机属本虚标实之证,本虚证以脾肾气虚证居首位(52.90%,73/138),其次分别为气阴两虚证(18.84%)、脾肾阳虚证(13.77%)、阴阳两虚证和肝肾阴虚证(各为7.25%)。标实证多以兼证形式存在的,占所有标实证型的55.80%(77/138)；其中以血瘀证及其兼证最常见(73.19%),其次为湿热及其兼证(37.68%)。年龄和CKD分期对CRF本虚证的分布有显著影响；CKD分期对CRF标实证的分布有显著影响。②慢性肾衰(非透析期)中医诊疗方案对CRF患者的临床症状有较好改善作用,症状积分下降率由高至低依次为：倦怠乏力(38.60%)、大便情况(31.70%)、腹胀(31.40%)、畏寒肢冷(30.90%)、水肿(29.10%)、腰膝酸软(28.20%)、恶心(26.90%)、头晕(23.40%)、纳呆(23.30%)、呕吐(21.40%)、夜尿频多(10.60%)；症状改善总有效率达85.51%。男性和女性、各年龄段、各主要原发疾病、CKD各期、各中医证型的症状积分均有显著降低(P<0.05)；症状改善有效率方面：脾肾气虚证优于阴阳两虚证和脾。肾阳虚证,单个标实证优于多个标实证,湿热证、湿热兼血瘀证优于浊毒兼血瘀证(P<0.05)。③该方案能显著提升CRF患者的eGFR,降低SCr、UA(P<0.05)；以GFR下降<2 ml/(min·1.73m2·年)作为治疗有效判定标准,得出该方案对CRF患者的肾功能改善总有效率为76.92%。不同性别、65岁以下患者、慢性肾炎、CKD 3期和4期、脾肾气虚证、气阴两虚证、肝肾阴虚证、湿热证、血瘀证的eGFR均有显著升高(P<0.05)；肾功能改善有效率方面：女性显著高于男性,45岁以下患者显著高于65岁以上患者,慢性肾炎显著优于糖尿病肾病,CKD 3期显著高于CKD 5期,脾肾气虚证显著优于阴阳两虚、脾肾阳虚证,气阴两虚证显著优于脾肾阳虚证,单个标实证显著优于多个标实证,湿热证优于浊毒兼血瘀证(P<0.05)。④该方案能显著提高CRF患者的ALB和Hb(P<0.05),尤其对男性、45岁以下、慢性肾炎、脾肾气虚证、湿热兼血瘀证和湿浊兼血瘀证患者的营养状况改善更为全面。⑤该方案能显著降低CRF患者的TC、LDL(P<0.05),尤其对慢性肾炎、脾肾气虚证和湿热兼血瘀证患者的血脂调节作用更优。⑥该方案能显著降低CRF患者的Fib(P<0.05),对男性和女性、45岁以上、各主要原发病、CKD各期患者均有改善作用(P<0.05)；对脾肾气虚证、脾肾阳虚证和气阴两虚证等本虚证,以及湿热兼血瘀证、湿浊兼血瘀证、浊毒兼血瘀证等多个标实兼证患者的Fib亦有显著改善(P<0.05)。⑦该方案能显著降低CRF患者血磷、升高血钙,尤其对65岁以下、脾肾气虚证患者疗效更全面(P<0.05)；在CKD 3期和4期以降低血磷为主,而CKD 5期既能降低血磷,同时也升高血钙。⑧翻译、改良后的KDQOL-SFTM1.3全量表Cronbach’s a系数为-0.954,分半信度为0.899；各条目与其所属维度评分呈显著正相关关系(P<0.01),有70项相关系数r>0.5,占88.61%(70／79)。KDTA量表提取11个公因子,累计方差贡献率达72.73%,应用方差最大旋转后所得结果与量表理论构想基本一致。⑨单因素分析提示,影响CRF(非透析期)生活质量的因素包括：性别、年龄、原发病、CKD分期、中医证候、受教育程度、工作情况、医疗费别等。多元线性回归分析提示,影响SF-36生理健康(PCS)的因素有：症状积分、Hb、CKD分期、性别;影响SF-36心理健康(MCS)的因素有：症状积分、医疗费别；影响肾脏病相关领域(KDTA)生活质量的因素有：eGFR、工作情况、受教育程度、Hb。⑩该方案对CRF患者的生活质量有显著改善作用,这种作用可能并不完全依赖于肾功能的改善。对于部分肾功能改善无效的患者,中医药可以发挥辨证论治和整体调节的优势,改善临床症状、提高生活质量。该方案对于男性和女性、各年龄段、各主要原发疾病、CKD各期、脾肾气虚证和气阴两虚证、各标实证型(除浊毒兼血瘀证之外)患者的生活质量评分均有全面提升作用(包括SF-36的生理健康和心理健康、肾脏病相关的生活质量)(P<0.05)。结论慢性肾衰(非透析期)中医诊疗方案能够有效缓解CRF患者的临床症状；能够有效保护患者的肾功能,延缓肾衰快速进展；能够有效改善患者的营养状况和血脂、凝血、钙磷等代谢情况,减少CRF某些并发症发生和发展；能够全面提高患者生活质量,包括生理健康、心理健康和肾脏病相关领域的生活质量；且使用较为安全,无严重副作用。改良后KDQOL-SFTM1.3量表具有较好信度和效度,可初步用于国内CRF(非透析期)的生活质量评价研究。