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第一部分伊马替尼治疗214例慢性髓性白血病疗效观察及发生耐药的多因素分析目的探讨伊马替尼治疗慢性髓性白血病(CML)的疗效及治疗过程中发生耐药的相关因素。方法回顾性分析2005年4月至2010年12月接受伊马替尼治疗的CML患者214例,随访患者治疗情况、疗效,分析影响耐药的各种因素。应用COX比例风险回归模型对影响耐药的各种因素进行单因素和多因素分析。结果截至随访终点,31例(14.5%)患者出现伊马替尼耐药,其中1例为加速期患者,2例为急变期患者;完全细胞遗传学缓解(CCyR)率为69.2%,主要分子生物学缓解(MMR)率为31.3%。以207例慢性期患者进行COX分析,单因素分析显示治疗前病程、HGB(血红蛋白计数)、WBC(白细胞计数)、是否获得完全细胞遗传学缓解、是否获得主要分子生物学缓解为伊马替尼耐药的影响因素。多因素COX回归分析表明:是否获得完全细胞遗传学缓解为伊马替尼耐药的独立影响因素。结论(1)伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病214例,其中31例(14.5%)患者发生耐药。148例患者(69.2%)获得完全细胞遗传学缓解,67例患者(31.3%)获得主要分子生物学缓解。(2)是否获得完全细胞遗传学缓解是伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病是否发生耐药的独立影响因素,且为保护因素。第二部分伴T315I突变的13例BCR-ABL阳性白血病患者的治疗探讨目的对伴T315I突变的白血病患者的疗效进行分析,并初步探讨如何选择治疗方法。方法回顾性分析2010年1月至2013年1月13例伴T315I突变的白血病患者(慢性髓系白血病急变期(CML-BC)4例、急性淋巴细胞白血病合并BCR-ABL阳性(ph+-ALL)9例),随访患者治疗情况、疗效及预后。结果(1)前11例伴T315I突变的白血病患者中6例行异基因造血干细胞移植,至随访时4例存活(包括1例移植后复发但尚存活的患者),2例移植后复发者死亡;其余5例未移植患者均死亡。(2)病例12、13为移植后本病复发后检测到T315I突变,至随访时1例存活。结论针对伴T315I突变的白血病患者,异基因造血干细胞移植是唯一可以治愈的方法;高三尖杉酯碱可以成为一种新的治疗方式,为异基因造血干细胞移植提供契机,获得更好的疗效。第三部分伊马替尼与异基因造血干细胞移植治疗慢性髓系白血病对比分析目的比较伊马替尼与异基因造血干细胞移植在慢性髓系白血病(CML)治疗的疗效。方法回顾性分析2001年3月至2012年10月接受伊马替尼或异基因造血干细胞移植的433例慢性髓系白血病患者,比较两组患者无事件生存率(EFS)、总体生存率(OS)。结果(1)伊马替尼(CML-CP)组EFS为88.5%,OS为93.2%,预期5年EFS84%、5年OS92%;而异基因造血干细胞移植组(CML-CP)组EFS为70%,OS为80%,预期5年EFS75%、5年OS79%。两组比较,伊马替尼组EFS及OS均明显高于异基因造血干细胞移植组(P值均<0.05)。(2)伊马替尼(AP+BC)组EFS为42.9%,OS为42.9%;而异基因造血干细胞移植组(AP+BC)组EFS为47.6%,OS为57.1%。两组比较,EFS及OS无明显统计学差异。结论对于CML-CP患者,伊马替尼组EFS及OS均明显高于异基因造血干细胞移植组;对于AP或BC期患者,两组无明显统计学差异,但本组AP+BC期患者病例数少,有待更多病例进一步研究。