肿瘤疾病是严重威胁人类生命的一类疾病，尽管现有治疗手段取得了一定疗效，但多数肿瘤患者生存时间有限，缺乏有效的可以治愈的药物，亟须开发新的药物来满足患者需要。随着肿瘤医学的发展，新的抗肿瘤药物不断被研制出来，为了确保在临床上获得安全、有效的新药，需经过一系列筛选、实验、临床前药理与临床试用等科学过程。为达到延长生存的目标，患者往往愿意承担比其他药物更大的安全性风险，这使得对肿瘤药物的风险效益权衡不同于其他药物，因此必须重视肿瘤药物的临床研究。本文对新药临床试验方案的设计、临床试验方案的伦理设计、临床试验研究的质量控制等内容进行了简述。指出临床试验需要与时俱进，如在某些特定的肿瘤群体中，如何选择有效的药物治疗方案。即使有了这些资料，仍然要把临床试验得到的普遍原则与患者的具体情况相结合，这就要求我们全面掌握患者情况、认真分析患者的发病机制，真正做到因人而异、对症下药。