Mucin1简称MUC1,是肿瘤免疫治疗的有效靶点。近年来针对MUC1的胞外段设计出各种肿瘤疫苗,包括蛋白疫苗、糖疫苗、DNA疫苗及树突状细胞疫苗等,其中L-BLP25以及MFP在三期临床试验已经展示出良好的治疗效果。本研究组自1999年开始基于MUC1研究肿瘤疫苗。我们将MUC1与大肠杆菌麦芽糖结合蛋白偶联,通过基因工程技术研制了国家I类生物药:注射用重组MUC1-MBP融合蛋白疫苗。反复动物实验发现MUC1-MBP疫苗不仅能诱导MUC1特异性抗体,同时能诱导MUC1特异性Th1和CTL活化,而且还能诱导巨噬细胞和NK细胞的活化;荷瘤小鼠实验结果表明,MUC1-MBP疫苗明显地抑制Lewis肺癌、B16-MUC1(表达MUC1的黑色素瘤)及人乳腺癌生长作用,抑制率分别达到94.4%、85.7%、74.6%。在"十二五"重大新药创制项目的支持下,目前已经完成中试生产工艺和质量控制标准等药学研究,完成药效、药代、毒理学等临床前大部分研究。研究结果显示MUC1-MBP融合蛋白对小鼠、大鼠和食蟹猴没有明显的毒性反应,并能诱导MUC1特异的抗体反应和Th1应答。该研究为MUC1-MBP疫苗进行临床试验奠定了良好的基础。总之,MUC1是肿瘤免疫治疗的有效靶点,以MUC1为靶点的肿瘤免疫治疗具有广阔的应用前景。