【摘 要】
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Duchenne型肌营养不良(简称DMD)是最常见的X连锁隐性遗传性肌病,患病率在男性活产婴儿中约为1/3 500,DMD主要的发病机制是由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变,导致其基因产物缺失,引起骨骼肌坏死以及功能严重受损.依据DMD的发病机制,有效的治疗途径不外乎改变突变的基因以表达功能正常的蛋白,或者直接将正常的细胞移植发病部位替换病变的细胞.理想的细胞移植治疗就是将具有较好增
【机 构】
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510080,广州,中心大学干细胞与组织工程研究中心,510080,广州,中山大学附属第一医院神经科
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Duchenne型肌营养不良(简称DMD)是最常见的X连锁隐性遗传性肌病,患病率在男性活产婴儿中约为1/3 500,DMD主要的发病机制是由于抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变,导致其基因产物缺失,引起骨骼肌坏死以及功能严重受损.依据DMD的发病机制,有效的治疗途径不外乎改变突变的基因以表达功能正常的蛋白,或者直接将正常的细胞移植发病部位替换病变的细胞.理想的细胞移植治疗就是将具有较好增殖和分化能力的细胞,高效移植入宿主病变器官并发挥治疗作用,但目前细胞移植治疗还处于动物实验研究阶段.Mdx小鼠是DMD最为常见的动物模型,目前对其研究面临的最大问题是选择怎样的种子细胞及移植途径才能达到最理想的治疗效果,国内外许多研究者就此问题进行了探索.本文就近年来的研究成果作一综述。
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