【摘 要】
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随着嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)系列重磅产品的获批上市,基因修饰细胞作为新型治疗产品,引发了越来越多的研发热情.此类产品在带来全新治疗思路的同时,又因其细胞产品、基因产品的叠加风险,使高风险与高预期并存.由于具有个性化、多样化、复杂性、特殊性等特点,对此类产品的安全性、有效性评价面临着特殊的科学挑战,特别是其非临床研究与传统小分子药物具有显著区别.首次应用于人体前的安全性评价、药理毒理等非临床研究对于客观评价产品、保护受试者均具有极其重要的意义.本研究结合近期国内外药品监管机构发布的指导原则讨论了基因
【机 构】
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上海药品审评核查中心,上海201203;上海科技大学生命科学与技术学院,上海201210
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随着嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)系列重磅产品的获批上市,基因修饰细胞作为新型治疗产品,引发了越来越多的研发热情.此类产品在带来全新治疗思路的同时,又因其细胞产品、基因产品的叠加风险,使高风险与高预期并存.由于具有个性化、多样化、复杂性、特殊性等特点,对此类产品的安全性、有效性评价面临着特殊的科学挑战,特别是其非临床研究与传统小分子药物具有显著区别.首次应用于人体前的安全性评价、药理毒理等非临床研究对于客观评价产品、保护受试者均具有极其重要的意义.本研究结合近期国内外药品监管机构发布的指导原则讨论了基因修饰细胞治疗产品的非临床研究关注点,以期为行业提供参考.
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