自1986年首次报道抗组胺类抗过敏药物Terfenadine引起一名女性服用者心律失常导致死亡后,至今为止,因心律失常风险而撤市的药物多达20余种。药物潜在的心脏毒性已引起世界各国药品监管部门和制药企业的高度关注。尤其是ICH指导原则S7B颁发后,新药开发研究都非常重视药物对hERG和心电QT间期延长等与致死性心律失常有关的安全风险评价。除心律失常外,心脏的收缩功能,心肌的耗氧量,心肌线粒体功能和心脏超微结构的改变等也是药物临床前安全评估必须给予关注的问题,尤其是抗肿瘤药物心脏毒性的评价。临床结果指出肿瘤病人使用抗癌药物治疗后死于心血管併发症的比例远高于癌症本身,尤其是儿童服用抗癌药物后因心脏毒引起的死亡率是肿瘤自身所致的7倍以上。抗肿瘤药诱导的心脏毒性主要表现为心衰,它是引起死亡的主要因素,其次是心肌缺血,心律失常,高血压和血栓等。本文从体外实验到整体动物模型,从小分子化合物到大分子生物制品等方面对临床前心脏安全评价进行了综合介绍。