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目的综述转基因修复退变椎间盘细胞外基质（extracellular matrix,ECM）的发展及研究进展。方法广泛查阅近年来有关转基因调节椎间盘ECM合成和分解的国内外文献,并进行综述。结果椎间盘正常的形态、功能与ECM的合成、降解密切相关。ECM已经成为转基因修复退变椎间盘的标靶。转基因治疗目前在载体的选择、靶基因的转导、转入基因的调控与安全性等多方面取得明显进展。结论转基因修复退变椎间盘是治疗椎间盘退变性疾病的重点研究方向。