背景:目前再生障碍性贫血的主要治疗方案为免疫抑制治疗或造血干细胞移植。近年来随着造血干细胞移植技术的提高,HLA单倍体相合的异基因造血干细胞越来越多的应用于再生障碍性贫血的治疗。间充质干细胞是一种多能干细胞,能够与造血干细胞相互作用,提供造血干细胞生长所需的基质及生长因子。此外,还通过调节机体的免疫功能,抑制免疫排斥反应,促进免疫重建。目的:观察脐血间充质干细胞联合HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的疗效及安全性。方法:自2015年4月至2017年11月采用HLA单倍体相合的骨髓及外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血患者6例。移植预处理方案采用氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白。移植物采用骨髓联合外周血干细胞,回输骨髓干细胞前6h输注脐血间充质干细胞。移植物抗宿主病预防采用环孢素、短程甲氨蝶呤联合吗替麦考酚酯方案。结果与结论:(1)6例患者中有1例于移植后+102d死于重症感染,中性粒细胞于+48d植活,血小板未植活。余5例无病生存,平均中性粒细胞植活时间为+11d,平均血小板植活时间为+21d;(2)6例患者中2例发生Ⅰ,Ⅱ度的移植物抗宿主病,3例巨细胞病毒血症,1例EB病毒感染;(3)结果表明,对于难治性、重型再障患者缺乏HLA全相合的亲缘及非亲缘供者时,脐血间充质干细胞联合单倍体造血干细胞移植可作为治疗的另一种选择值得探索。