基因治疗20年

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1990年9月14日美国NIH临床中心首次采用基因治疗成功治愈腺苷脱氨酶(ADA)基因缺陷而患重度联合免疫缺损和免疫系统功能低下疾患,至今已整整20年。其发展迅速,从单纯的重组技术导入基因DNA发展到了涵盖DNA和RNA两个干预水平,和基因上调(如基因增补、矫正、置换等)及下调(基因失活)的两大策略。近年来的进展使得基因治疗登入Science杂志2009年度十大科学进展。我国在基因治疗领域诞生了第一个上市药物,有10多个制剂处于临床前或临床研究阶段。基因治疗在遗传病治疗中具备巨大潜力,已经成为当代生命科学中最有前景的研究方向之一。
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