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目的
观察IL-2/GM-CSF体外处理的自体外周血单个核细胞治疗再生障碍性贫血（Aplastic Anemia，AA）患者的疗效和安全性。
方法选取2003年10月至2016年5月在本院住院或门诊随访的131例获得性原发性AA患者，中位年龄26（2～77）岁，重型AA 71例，非重型AA 60例。92例（70.2%）曾接受免疫抑制治疗，均无效或不能耐受。取自体外周血单个核细胞，在IL-2、GM-CSF等作用下培养48 h后进行静脉输注，每周1～2次，根据疗效及不良反应决定输注疗程。
结果131例患者接受细胞输注中位60（15～160）次，中位治疗时间14（3～43）个月，中位随访时间26（4～150）个月。30例（22.9%）完全反应，74例（56.5%）部分反应，总有效率79.4%；27例（20.6%）无效。治疗有效患者从细胞治疗开始到脱离输血、网织红细胞>20×109/L、Hb增长30 g/L以上、ANC>0.5×109/L、PLT>20×109/L以及获完全反应的中位时间分别是5（1～21）个月、4（1～16）个月、11（3～27）个月、12（6～25）个月、9（2～35）个月、27（10～56）个月。83例（63.4%）患者在治疗前CD4+/CD8+细胞比值倒置（<1），治疗后66例不同程度升高，其中55例均为治疗有效患者。部分患者细胞输注过程中出现短暂寒战、发热，无其他治疗相关性不良反应。
结论IL-2/GM-CSF体外处理的自体外周血单个核细胞输注有助于改善AA患者的骨髓造血功能，纠正T淋巴细胞功能紊乱，临床观察未发现发热以外的其他不良反应。