【摘 要】
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美国FDA于2017年2月9日批准Emflaza（deflazacort）用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（ Duchenne muscular dystrophy, DMD） 。DMD又称假肥大型肌营养不良症，是一种罕见的遗
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美国FDA于2017年2月9日批准Emflaza（deflazacort）用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（ Duchenne muscular dystrophy, DMD） 。DMD又称假肥大型肌营养不良症，是一种罕见的遗传性疾病，也是肌营养不良症中最常见的一种类型。其发病原因是患者体内抗肌萎缩蛋白（dystrophin）缺失。患者通常在3～5岁时开始发病，往后逐渐加重恶化并失去独立活动能力。通常十来岁就需使用轮椅。再往后患者会出现可危及生命的心脏及呼吸系统疾病，通常在二三十岁就可能死亡。不过
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