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目的 探讨慢性髓细胞白血病慢性期(CML-CP)患者接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗停药后的临床结局及其影响因素.方法 选择1999年1月至2018年4月于四川大学华西医院血液科接受常规门诊随访,停用TKI治疗时间超过6个月的16例CML-CP患者为研究对象.其中,男性患者为6例,女性为10例;诊断时中位年龄为39.5岁(24.8～53.8岁),TKI停药时中位年龄为45.5岁(30.3～69.0岁).按照患者TKI停药后随访期内是否发生分子学复发,将其分为复发组(n=5)和未复发组(n=11).采用回顾性分析方法收集患者TKI停药前、后的相关临床资料,分析其TKI停药的原因、TKI停药后无治疗缓解(TFR)情况及其可能的影响因素.本研究患者性别、CML分期、停药原因构成比等计数资料的组间比较,采用Fisher确切概率法;TKI治疗时间、开始接受TKI治疗至主要分子学反应(MMR)/深度分子学反应(DMR)的时间、MMR/DMR维持时间等,呈非正态分布计量资料的组间比较,采用Mann-WhitneyU检验.采用Kaplan-Meier法计算患者TKI停药后6、12个月的TFR率.本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求.结果 ①本研究16例CML-CP患者中,因TKI相关不良反应、主动停药、妊娠/计划妊娠、经济困难、合并实体肿瘤原因,而停用TKI者分别为5、5、4、1和1例.16例CML-CP患者的停药前已接受TKI治疗的中位时间为53.0个月(34.0～156.0个月),其中15例患者于TKI停药前最佳疗效为获得DMR,1例仅获得MMR;患者TKI停药前持续获得DMR的中位时间为39.0个月(10.0～144.0个月).②本研究16例CML-CP患者的停药后中位随访时间为17.0个月(7.0～75.0个月),截至随访终点,11例患者未发生分子学复发,TFR中位时间为12.0个月(2.0～75.0个月),患者TKI停药后6、12个月的TFR率分别为68.8％、61.9％.5例CML-CP患者发生分子学复发,中位复发时间为停药后4.0个月(2.0～5.0个月),复发时BCR-ABLIS水平为0.14％～0.88％.5例发生分子学复发患者中,4例患者分别于复发后第3、4、6、8个月重新开始接受TKI治疗,分别于重新接受TKI治疗的第2、3、4、5个月后获得MMR,第2、3、7、8个月获得分子学反应(MR)4.5.③本研究5例CML-CP患者TKI停药后分子学复发均发生在停药后6个月内.复发组和未复发组CML-CP患者的性别、CML分期、停药原因、TKI治疗前接受a干扰素、TKI给药类型构成比,以及TKI治疗时间、开始接受TKI治疗至MMR/DMR时间、MMR/DMR维持时间、TKI停药年龄分别比较,差异均无统计学意义(P＞0.05).④16例CML-CP患者中,2例CML-CP患者停药后发生停药综合征,表现为全身骨骼或肌肉疼痛.结论 接受长期TKI治疗、获得持续DMR的CML-CP患者,约50％在TKI停药后可获得长期TFR,但停药后仍需长期监测MR.上述可能影响TKI停药后临床结局的因素在分子学复发组和未复发组组间比较,差异均无统计学意义,这可能与本研究纳入样本量小相关.