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目的观察细胞毒类药物联合中药治疗小儿难治性肾病综合征（RNS）的疗效。方法48例RNS患儿随机分为两组,对照组（20例）采用细胞毒类药物（环磷酰胺）冲击疗法;治疗组（28例）在对照组治疗方法的基础上联合中药治疗。结果两组患儿临床疗效间差别有统计学意义（P〈0.05）;两组患儿不良反应发生率间差别亦有统计学意义（P〈0.01）。结论细胞毒类药物联合中药治疗RNS的效果优于单用细胞毒类药物,且中医治疗能降低细胞毒类药物不良反应的发生率。