由于眼睛具有特殊组织结构和临床诊疗的优势,很多新型治疗方法如干细胞治疗及基因治疗等都首先从治疗眼病获得突破,所积累的经验和面临的挑战也可为干细胞治疗其他疾病提供很好的借鉴。眼睛是人体重要的感觉器官,并且其多种组织没有自我修复能力,一旦出现损害并严重影响视力时也缺乏有效的干预手段。基于干细胞的再生替代治疗为难治性眼病的治疗提供了新的思路。该文总结了应用干细胞相关产品和技术治疗眼病的三种主要策略,即刺激内源性细胞再生修复、分离培养自体或同种异体细胞进行移植修复以及诱导多能性干细胞分化获得的细胞进行移植修复。所涉及的眼病包括角膜损伤、白内障和视网膜变性。角膜上皮和内皮细胞病变和损伤主要依赖分离自体或异体细胞获得的供体细胞进行移植修复。白内障术后的晶状体再生可以利用晶体上皮细胞完成并在实验动物和儿童白内障初步实现。视网膜变性这一全球主要的致盲眼病是干细胞治疗研究的热点之一,方法很多。该文重点梳理了以细胞/干细胞治疗视网膜变性的主要进展,包括视网膜色素上皮细胞和视网膜祖细胞移植、成体干细胞移植以及多种干细胞来源的不同的视网膜细胞的移植。主要资料来自临床前研究,但也涵盖了主要的临床研究;既有干细胞治疗带来的令人欣喜的治疗效果,也分析了遇到的困难和面临的挑战。相信这些研究对眼科以及其他疾病的干细胞研究和治疗也会提供有益的借鉴。限于篇幅,该文未包括青光眼、糖尿病视网膜病变等眼病的干细胞相关治疗的研究。