来自美国加州大学旧金山分校的作者自2002年起采用肝移植术前对肝细胞癌（HCC）降期治疗以达到符合米兰标准/美国器官分配联合网络（UNOS）T2标准，共118例患者接受该意向性治疗，作者将其与同期的488例符合T2标准的HCC患者进行比较。降期治疗组包括43例单灶肿瘤（直径＞5 cm且≤8 cm），61例2个或3个肿瘤病灶（至少一个病灶）＞3 cm且≤5 cm，同时所有病灶直径累计≤8 cm），14例4～5个肿瘤灶（每个≤3 cm且所有病灶直径累计≤8 cm）。降期治疗组中64例（54.2%）患者接受肝移植术，接受首次降期治疗至肝移植手术的中位时间为9.8月（4.8～25月），明显长于T2组患者的肝移植术前等待中位时间8.0月（0.5～20.1月），5例肝移植术后肝癌复发，2例复发的患者肿瘤灶为4～5个。41例患者降期治疗失败，其中33例肿瘤进展，等待肝移植期间死亡5例，其他原因退出3例。T2组患者中332例（68%）接受肝移植术，121例（24.5%）退出（27例因心理或其他与HCC或肝病无关的医学原因退出）。降期治疗组累积退出率高于T2组（P＝0.04）。Kaplan-Meier法计算降期治疗组患者肝移植术后5年生存率为77.8%，无瘤生存率为90.8%，而T2组患者相应为81%和88%，差异无显著的统计学意义（P＝0.69，P＝0.66）。降期治疗组5年意向性治疗生存率为56.1%，低于T2组的63.3%（P＝0.29）。降期治疗组患者退出的危险因素包括治疗前甲胎蛋白（AFP）≥1000 ng/ml（多因素分析HR＝2.42， P＝0.02），肝硬化Child B级（与Child A级相比相对危险度（HR）＝2.19，P＝0.04）。作者认为，HCC成功降期治疗至符合T2标准可获得较好的肝移植术后存活，与未经治疗即符合T2标准的肝移植患者预后相近。需要注意的是该研究纳入的具有4～5个肿瘤灶的患者例数较少，此类患者降期治疗的效果有待进一步研究。