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重组腺相关病毒（rAAV）介导基因SMCKA3999对Duchenne肌营养不良病理和功能的影响

来源 :中国神经科学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：fdgbh54g45g44
【摘 要】
：
目的研究重组腺相关病毒(rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.方法以dystrophin小基因SM
【作 者】
：
黎红华  胡晓琴  张苏明  方思羽  陈春莲  XIAO 
【机 构】
：
华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科,华中科技大学同济医学院附属同济医院病理科,华中科技大学同济医学院附属同济医院内科及基因治疗中心；匹兹堡大学分子遗传及生化教研室和基因治疗中心,华中科技大学同
【出 处】
：
中国神经科学杂志
【发表日期】
：
2004年1期
【关键词】
：
重组腺相关病毒 RAAV SMCKA3999 DUCHENNE 肌营养不良 病理学 基因治疗 Duchenne muscular dystrophy (DMD) 
【基金项目】
：
国家自然科学基金
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目的研究重组腺相关病毒(rAAV)载体介导的dystrophin小基因SMCKA3999治疗DMD模型鼠mdx,从病理和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD模型小鼠mdx的疗效.方法以dystrophin小基因SMCKA3999为目的基因,将SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999,以5×1010病毒颗粒单点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌,基因治疗后4个月及7个月,采用免疫荧光、光镜组织病理、肌电图等方法,从形态和功能观察rAAVSMCKA3999治疗对DMD
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