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目的 研究抗水通道蛋白4(AQP4)抗体对以脑干损伤为首发表现的临床孤立综合征(CIS)患者疾病转归的影响. 方法 回顾性分析中山大学附属第三医院多发性硬化中心资料库自2006年7月至2010年12月登记的31例脑干临床孤立综合征(BCIS)患者的病例资料.根据血清抗AQP4抗体情况,将入组患者分为2组:抗AQP4抗体(+)BCIS组(n=14)及抗AQP4抗体(-)BCIS组(n=17).比较抗AQP4抗体(+)BCIS组与抗AQP4抗体(-)BCIS组患者在临床症状、影像学、脑脊液等方面的异同点,分析2组患者临床转归的差异. 结果 31例入组患者平均随访(36.10±18.94)月,9例 (64.29％)抗AQP4抗体(+)BCIS组患者转化为视神经脊髓炎(NMO),而仅2例(11.76％)抗AQP4抗体(-)BOS组患者转化为NMO,转化率差异有统计学意义(P＜0.05).抗AQP4抗体(+)BCIS组患者消化系统相关性脑干症状发生率(71.43％ vs 23.53％)、脑脊液IgG指数(0.68±0.43 vs 0.47±0.19)、末次随访时的扩展残疾状况评分量表(EDSS)评分(4.64±0.92vs 2.71±0.81)较抗AQP4抗体(-)BCIS组显著增高,差异均有统计学意义(P＜0.05).影像学方面:抗AQP4抗体(+)BCIS组患者延髓病灶(78.57％vs 35.29％)及脑干背侧病灶(78.57％vs 41.17％)较抗AQP4抗体(-)BCIS组明显增多,差异均有统计学意义(P＜0.05). 结论 血清抗AQP4抗体检测对预测BCIS的临床转归有一定价值.