【摘 要】
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作为靶向诱导肿瘤细胞分化和凋亡的代表性模式,全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)取得了巨大的成功.ATRA与ATO均作用于异常转录因子PML-RAR
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作为靶向诱导肿瘤细胞分化和凋亡的代表性模式,全反式维甲酸(ATRA)和三氧化二砷(ATO)治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)取得了巨大的成功.ATRA与ATO均作用于异常转录因子PML-RARα,通过不同的途径降解PML-RARα致病蛋白,导致APL细胞分化和凋亡.临床试验证实了两药的协同作用,两药联合治疗初发APL获得了迄今急性白血病治疗的最好疗效.体外实验证实ANLL-M2b 型白血病存在C-kit突变和过度表达,提示异常C-kit可以作为靶向治疗该类型白血病的候选靶点.冬凌草甲素(Oridonin)可以特异性地降解AML1-ETO,有可能成为治疗该类白血病的候选药物.酪氨酸激酶抑制剂在慢性粒细胞自血病(CML)治疗中获得了成功,该药联合砷剂治疗CML已在体外实验中初步证实其有效性.
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