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目的
探讨HLA相合无关供者造血干细胞移植(MUD-HSCT)联合脐带间充质干细胞(MSC)输注治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。
方法回顾性分析19例行MUDHSCT联合MSC治疗的儿童SAA患者临床资料,观察移植后造血重建及移植相关并发症。
结果19例患儿移植后均获得迅速造血重建,粒细胞中位植入时间为12(9~21) d,血小板中位植入时间为14(8~ 24) d, 1例患儿于移植后4个月出现继发植入失败。9例患儿发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病(aGVHD),1例发生Ⅲ度aGVHD并于移植后6个月发生广泛型慢性移植物抗宿主病。CMV阳性15例,出血性膀胱炎2例。10例患儿移植后出现不同程度、不同部位的感染。中位随访时间为27(8~70)个月,19例患儿截至随访终点均无病存活,其中1例患儿于移植后4个月发生淋巴细胞增殖性疾病,接受利妥昔单抗联合化疗治疗后发生继发性植入失败,后接受以父亲为供者的单倍体造血干细胞移植成功植入。
结论MUD-HSCT联合MSC输注治疗儿童SAA是安全有效的。