HLA相合无关供者造血干细胞移植联合脐带间充质干细胞输注治疗儿童重型再生障碍性贫血19例疗效及安全性研究

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目的

探讨HLA相合无关供者造血干细胞移植(MUD-HSCT)联合脐带间充质干细胞(MSC)输注治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及安全性。

方法

回顾性分析19例行MUDHSCT联合MSC治疗的儿童SAA患者临床资料,观察移植后造血重建及移植相关并发症。

结果

19例患儿移植后均获得迅速造血重建,粒细胞中位植入时间为12(9~21) d,血小板中位植入时间为14(8~ 24) d, 1例患儿于移植后4个月出现继发植入失败。9例患儿发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病(aGVHD),1例发生Ⅲ度aGVHD并于移植后6个月发生广泛型慢性移植物抗宿主病。CMV阳性15例,出血性膀胱炎2例。10例患儿移植后出现不同程度、不同部位的感染。中位随访时间为27(8~70)个月,19例患儿截至随访终点均无病存活,其中1例患儿于移植后4个月发生淋巴细胞增殖性疾病,接受利妥昔单抗联合化疗治疗后发生继发性植入失败,后接受以父亲为供者的单倍体造血干细胞移植成功植入。

结论

MUD-HSCT联合MSC输注治疗儿童SAA是安全有效的。

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