美国FDA批准埃洛磺酶α治疗罕见先天性酶疾病

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美国FDA批准BioMarin公司的埃洛磺酶α(elosulfase alfa,Vimizim)上市,为首个用于治疗MorquioA综合征的药物。MorquioA综合征是一种常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病,因N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。埃洛磺酶仅可用来代替重要代谢途径中缺失的GALNS酶,缺乏此酶导致骨发育和生长问题。埃洛磺酶α是优先审评的罕见儿童疾病的首个药物,旨在鼓励可用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药物和生物制剂,在此次批准前尚无获批药物。
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