目的 探讨转染人脑源性神经营养因子(brain-derived neurotrophic factor,hBDNF)-绿色荧光蛋白(GFP)基因神经干细胞体内移植后在视神经损伤大鼠视网膜内的存活、迁移和分化情况,以及其对视神经损伤后视网膜神经节细胞(retinal ganglion cells,RGCs)存活的影响.方法 (1)取30只SD大鼠制作右眼视神经部分损伤模型,采用随机数字表法随机均分成两组,分别于玻璃体腔内移植GFP基因转染神经干细胞(GFP-NSCs)、hBDNF和GFP双基因转染神经干细胞(hBDNF-GFP-NSCs).8周后处死大鼠,取右眼眼球做冰冻切片,然后分别用胸腺细胞表面糖蛋白(Thy1.1)、胶质纤维酸性蛋白(GFAP)、β-微管蛋白(β-tubulin)、视紫红质(rhodopsin)抗体进行免疫标记,观察移植细胞的迁移分化情况.(2)取30只SD大鼠制作右眼视神经部分损伤模型,随机均分为三组:损伤组、GFP组、BDNF组.损伤组大鼠玻璃体腔内注射等渗盐水,而GFP组、BDNF组则分别于玻璃体腔内移植GFP-NSCs和hBDNF-GFP-NSCs,每只眼球玻璃体腔内移植5×104个细胞.8周后处死大鼠,取右侧眼球视网膜铺片,行Thy1.1免疫荧光染色后,荧光显微镜下观察计数RGCs细胞数量.结果 (1)移植后,两组细胞均可在视网膜内存活、迁移,并产生细胞分化,两组细胞均可以分化成胶质细胞、神经元.移植hBDNF-GFP-NSCs组少量细胞分化为节细胞样细胞(Thy1.1+),而GFP-NSCs组未发现有分化为Thy1.1阳性细胞.(2)视网膜铺片Thy1.1免疫荧光染色后计数发现,移植hBDNF-GFP-NSCs的视网膜神经节细胞为(1461±154)个/mm2,明显多于移植GFP-NSCs组(1 244±187)个/mm2(P<0.05).结论 移植后的hBDNF-GFP-NSCs可以分化为神经元和神经胶质细胞,少数可分化为视网膜神经节样细胞.hBDNF-GFP-NSCs移植可以增加RGCs的存活数量,有助于视神经损伤后的修复。