【摘 要】
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基因编辑是利用核酸酶对内源性DNA或RNA进行准确且高效修饰的一种技术。锌指核酸酶（zinc finger nuclease,ZFN）、类转录激活因子效应核酸酶（transcription activator-like effector nuclease,TALEN）、规律成簇间隔的短回文重复相关蛋白技术（clustered regularly interspaced short palindro
【机 构】
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聊城市人民医院转化医学研究联合实验室
【基金项目】
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国家自然科学基金项目（82000066）；
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基因编辑是利用核酸酶对内源性DNA或RNA进行准确且高效修饰的一种技术。锌指核酸酶（zinc finger nuclease,ZFN）、类转录激活因子效应核酸酶（transcription activator-like effector nuclease,TALEN）、规律成簇间隔的短回文重复相关蛋白技术（clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）/CRISPR-associated protein 9,CRISPR/Cas9）和单碱基编辑（base editing,BE）技术以及精准编辑技术（prime editors,PE）的相继出现，为基因功能研究提供了新工具，也为疾病治疗提供了新策略。本文总结了基因编辑技术的发展以及在临床中的应用，讨论了其在临床治疗中面临的机遇和挑战，以期为基因编辑的临床转化提供参考。
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