目的探讨免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效、安全性及影响疗效的主要因素。方法对2007年1月至2010年12月接受IST治疗的55例重型再生障碍性贫血(SAA)及51例慢性再生障碍性贫血(CAA)患儿的临床资料进行回顾性分析。结果①在CAA患儿中,抗胸腺球蛋白(ATG)联合环孢素A(CsA)治疗组总有效率明显高于CsA单独治疗组(80%vs 44%,P<0.05);在SAA患儿中,ATG+CsA联合治疗组总有效率亦高于CsA单独治疗组(75%vs 40%,P<0.05)。各组均无病例进展为骨髓增生异常综合征、阵发性夜间血红蛋白尿及急性髓细胞白血病等克隆性疾病。②ATG+CsA联合治疗组中,病程<6个月、骨髓造血面积>40%、治疗前无重症感染以及有G-CSF早期治疗反应的患儿治疗效果较好,而治疗效果与AA分型、年龄等指标无关。结论 ATG+CsA联合治疗是治疗儿童AA的一种安全有效的方法;病程长短、有无严重感染、骨髓造血面积及G-CSF早期治疗反应是影响疗效的主要因素。