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利用小干涉RNA（siRNA）抑制特殊基因表达的治疗潜能已经得到广泛认可。然而，将这项技术成功转化至临床还面临几项挑战，例如实现药物的全身释放。如今，美国科学家在《自然》杂志上报告了利用一个靶向纳米粒子将一个siRNA向癌症患者进行全身释放试验的第一阶段成果，从而证明了通过一个RNA干涉（RNAi）作用机理，siRNA能够明确抑制一种抗癌靶标的表达，实现基因沉默。