人细胞基因组AAVS1位点基因定点整合率的荧光定量PCR检测方法

来源 :生命科学研究 | 被引量 : 0次 | 上传用户：xiaoge1011

【摘要】

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基因疗法是将基因导入靶细胞内,以纠正缺陷和异常基因引起的疾病的治疗方法。目前,多个基因治疗药物已经进入临床研究阶段或已上市,为癌症、罕见病、神经性疾病等多个领域的

【作者】

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张轶岭王飞飞张春李文生

【机构】

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中国科学院苏州生物医学工程技术研究所,中南大学,上海爱尔眼科医院

【出处】

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生命科学研究

【发表日期】

：

2018年6期

【关键词】

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【基金项目】

：

国家自然科学基金面上项目(81570875),江苏省自然科学基金青年基金项目(BK20160364).

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基因疗法是将基因导入靶细胞内,以纠正缺陷和异常基因引起的疾病的治疗方法。目前,多个基因治疗药物已经进入临床研究阶段或已上市,为癌症、罕见病、神经性疾病等多个领域的疾病治疗带来了希望。基因治疗中最关键的步骤就是如何将外源基因准确安全地导入宿主细胞。腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)载体是当前最受欢迎的人类基因治疗载体之一,它是唯一能定点整合到人类基因组特定位点的病毒载体。AAV定点整合的位点AAVS1 (the adeno-associated virus site 1)已

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