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目的探讨临床上常用抗真菌药物在恶性血液病合并侵袭性真菌病(IFD)患者中的总体疗效、分层诊断疗效、疗效与感染部位的关系以及常见毒副反应。方法回顾性分析2005年1月至2008年8月在中山大学附属第一医院住院的117例恶性血液病合并IFD患者的临床资料。结果伊曲康唑、伏立康唑、卡泊芬净和脂质体两性霉素B治疗的总有效率分别为69.0%(40/58)、77.4%(24/31)、64.7%(11/17)和63.6%(7/11)(P=0.726);肺部感染患者中,4种药物的有效率分别为63.0%(17/27)、85.7%(12/14)、50.0%(4/8)和62.5%(5/8)(P=0.283);在肝脾念珠菌病、真菌血症及不明部位感染患者中,各用药组患者疗效相似;6周时各组存活率分别为86.2%、87.1%、70.6%和72.7%。伊曲康唑和伏立康唑常见副反应主要为胃肠道反应和轻度低钾血症,前者副反应有胃肠道反应(12.1%)、低钾血症(20.7%),伏立康唑组个别患者出现视觉异常(9.7%)和椎体外系症状(6.4%);卡泊芬净毒副反应轻微,仅见胃肠道反应(15.4%);脂质体两性霉素B组毒副反应较常见,为寒战发热(81.8%)、低钾血症(100%)、胃肠道反应(18.2%)和肝损害(9.1%)。结论伊曲康唑、伏立康唑、卡泊芬净和脂质体两性霉素B在恶性血液病合并IFD中总体疗效、分层诊断疗效以及6周存活率相当,临床治疗可根据患者特点选择个性化用药方案。