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目的
探索一种新的血友病B基因治疗的靶细胞。
方法用两种逆转录病毒载体G1NaMCIX和G1NaCIX分别将人凝血因子IX cDNA转入小鼠C2C12成肌细胞中，观察凝血因子IX（FIX）cDNA表达及肌肉组织特异性增强子序列对表达的调控。
结果带肌肉组织特异性增强子序列的逆转录病毒载体G1NaMCIX能使FIX cDNA在C2C12中的最高表达量24小时达640ng/106细胞，活性达90%，明显高于无增强子序列的逆转录病毒载体G1NaCIX的24小时380ng/106细胞的表达量。
结论成肌细胞具有合成、分泌活性FIX的功能，可作为血友病B基因治疗的一种理想靶细胞。