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目的 总结91例神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特征,分析NB患儿年龄、临床分期(INSS)、病理类型和N-myc基因拷贝数与近期疗效的关系,探讨多学科联合模式治疗NB的意义,为规范化治疗NB、提高NB患儿生存率和生存质量提供依据.方法 回顾性分析2007年4月至2011年3月在首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科诊治的所有NB患儿,随访至2012年5月31日.诊断标准、INSS分期、治疗和疗效标准均根据北京儿童医院NB方案(BCH-NB-2007方案).将患儿分为低危(LR)组、中危(MR)组和高危(HR)组,进行分层治疗.结果 资料完整的NB患儿共91例,其中男59例,女32例；中位年龄37个月(4.5 ～ 192.0个月)；INSS-Ⅲ10例、Ⅳ69例.原发瘤灶位于后纵隔35例,腹膜后肾上腺或盆腔区域56例.骨髓转移53例(58.2％),肿瘤细胞数4.5％～ 100.0％(常规的骨髓细胞学检查和NB细胞分类)；骨骼转移56例(61.5％),7例为单发骨转移,其余均为多发骨转移；远处淋巴结转移21例(23.0％)；内脏转移15例,其中肝脏13例(14.3％)；中枢转移5例,转移率为5.5％.72例患儿病理结果:NB或NB化疗后改变45例,神经节母细胞瘤26例和神经节细胞瘤1例.58例患儿N-myc基因拷贝数为5.96±7.81,其中N-myc基因扩增4例.共治疗70例,其中7例LR中,2例Ⅳs期,随访51～53个月,目前均为部分缓解.1例患儿放弃治疗,其余4例均处于完全缓解状态.11例MR患儿中,除1例失访外,5例患儿为完全缓解状态,中位随访时间31个月.52例HR患儿,中位随访时间33个月(4～60个月),22例患儿发生事件(42.3％),其中5例分别于停化疗后8、12、20、29和40个月复发,15例患儿治疗中出现肿瘤进展,其余2例并发严重感染,临终放弃.Kaplan-Meier分析70例患儿的生存率,显示预计5年生存率为64.3％,其中HR患儿生存率为55.8％.结论 NB起病隐匿,最常转移的部位是骨骼和骨髓.广泛转移者预后差.高危NB治疗难度大,强化疗为主的多学科联合治疗方案是获得长期无病生存的关键.N-myc基因扩增与不良预后有密切关系.另外,NB患儿停止治疗3～5年需定期随访,如果发现可疑残留病灶,给予间断小加强化疗可能为提高生存率的有效措施.