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基因治疗目前已在多个疾病领域发挥重要作用。随着致病基因的明确，基因治疗成为包括Alport综合征、多囊肾、Fabry病等在内的多种儿童遗传性肾脏病精准治疗的新选择。然而，基因治疗的临床应用仍面临安全性、有效性及伦理问题等巨大挑战。该文就基因治疗的发展、在儿童常见遗传性肾脏病中的应用进展及面临的问题进行综述。
基因治疗在儿童遗传性肾脏病中的研究进展
【摘 要】
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基因治疗目前已在多个疾病领域发挥重要作用。随着致病基因的明确，基因治疗成为包括Alport综合征、多囊肾、Fabry病等在内的多种儿童遗传性肾脏病精准治疗的新选择。然而，基因治疗的临床应用仍面临安全性、有效性及伦理问题等巨大挑战。该文就基因治疗的发展、在儿童常见遗传性肾脏病中的应用进展及面临的问题进行综述。
【机 构】
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上海市儿童医院 上海交通大学附属儿童医院肾脏风湿科 200062,上海市儿童医院 上海交通大学附属儿童医院肾脏风湿科 200062,
【出 处】
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国际儿科学杂志
【发表日期】
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2020年47期
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