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自从法国医学家Guillaume-Benjamin-Amand Duchenne于1861年首次详细描述Duchenne型肌营养不良(DMD)以来,不少临床医学家和遗传学家对该病进行了系统而深入的研究,虽然已在诊断和遗传咨询方面取得了重大进展,但在治疗上却停滞不前.仍然无法阻止患者进行性加重的肌萎缩和在20岁左右死亡的命运。这是一种既令人感兴趣又使人悲伤的疾病.感兴趣的是其特殊的临床特征和神秘的疾病本质,悲伤的是虽然进行了艰苦的努力但仍无法阻止病情的进展,肌萎缩随着儿童的发育而逐渐进展,随着年龄的增长而加