【摘 要】
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成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统是一种存在于细菌和古菌内抵抗外源病毒和质粒侵袭的适应性免疫系统,自其发现的30余年来,研究者对其在生物体
【基金项目】
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中国医学科学院医学与健康科技创新工程经费资助项目(2016-I2M-1-002)
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成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关核酸酶(Cas)系统是一种存在于细菌和古菌内抵抗外源病毒和质粒侵袭的适应性免疫系统,自其发现的30余年来,研究者对其在生物体内免疫过程和利用其进行基因编辑的作用机制的认识不断深入。研究发现,由Ⅱ型CRISPR/Cas改造而来的CRISPR/Cas9系统准确和有效地进行基因编辑。近年来,随着基因测序技术的进步和发展,多种眼科遗传病的致病基因诊断更加明确,同时随着在真核细胞里Cas9作用特异性的提高,基因编辑技术在遗传性眼病的诊疗方面正展现出巨大的潜
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