【摘 要】
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目的 评价环孢素(CsA)联合沙利度胺治疗国际预后积分系统(IPSS)低危/中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者的远期疗效及预后影响因素.方法 回顾性分析CsA联合沙利度胺治疗的76
【机 构】
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300020天津,中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院实验血液学国家重点实验室;
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目的 评价环孢素(CsA)联合沙利度胺治疗国际预后积分系统(IPSS)低危/中危-1骨髓增生异常综合征(MDS)患者的远期疗效及预后影响因素.方法 回顾性分析CsA联合沙利度胺治疗的76例IPSS低危/中危-1 MDS患者临床资料.采用PCR联合直接测序法检测患者cereblon基因rs 1672753位点基因型.结果 76例患者中,男48例,女28例,中位年龄41(18～70)岁.CsA联合沙利度胺治疗后,40例(53％)获得血液学改善(HI),其中红系反应(HI-E)率为43％(73例中31例),中性粒细胞反应(HI-N)率为30％(50例中15例),血小板反应(HI-P)率为31％(58例中18例).59例红细胞输注依赖患者中27例(46％)获得HI-E并脱离输血.HI中位维持时间为22(1～131+)个月.单因素分析显示骨髓原始细胞≤2％的患者疗效持续时间更长(P=0.010).cereblon基因rs1672753位点基因型与HI率及治疗反应的维持时间均无明显相关性(P值均＞0.05).67例未行造血干细胞移植患者中位生存时间为82(95％CI38～126)个月.多因素分析显示IPSS-R分组(HR=3.461,95％CI 1.126～10.639,p=0.030)、年龄≥60岁(HR=4.120,95％CI1.070～15.867,P=0.040)以及HI-N (HR=7.733,95％CI 1.007～59.396,P=0.049)为影响患者生存时间的独立预后因素.结论 CsA联合沙利度胺治疗能长期改善IPSS低危/中危-1 MDS患者贫血症状,不良反应轻.在此组患者中未能验证cereblon基因rs1672753位点基因型对疗效的预测价值.
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