【摘 要】
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血友病发病率高,危害性大,目前临床所用替代疗法有一定局限性,如血液制剂存在病原体污染的危险,重组凝血因子价格昂贵等.基因治疗可以将有功能的基因导入细胞以纠正遗传缺陷
【机 构】
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军事医学科学院野战输血研究所北京100850
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血友病发病率高,危害性大,目前临床所用替代疗法有一定局限性,如血液制剂存在病原体污染的危险,重组凝血因子价格昂贵等.基因治疗可以将有功能的基因导入细胞以纠正遗传缺陷或赋予细胞新的功能,是血友病治疗的有效途径.近十年来,已有很多病毒载体介导的血友病基因治疗研究的报道.但用病毒载体的缺点是直接注射病毒存在安全性问题,以及机体对病毒载体的免疫反应性问题.而微囊化人工细胞是用生物相容性的分子筛膜包裹组织细胞,允许小分子营养物、代谢产物通过,阻止大分子物质包括免疫活性细胞和抗体通过,具有免疫隔离作用,防止宿主产生体
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