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目前的化疗方案可能已达到其治急性髓细胞白血病（AML）的极限，今后应探索疾病分子学、免疫表型和生物学特征，以及患者的生物学特点，目的是转向更多的靶向治疗。虽然CD33不是白血病特异的抗体，但它在已确定的免疫表型中是一个合适的抗体治疗靶位。单克隆抗体治疗已经在复发AML中产生明显的缓解率，其与化疗联合治疗的几个随机研究接近完成。在AML越来越多的异常分子描述中，FLT-3突变在针对性治疗中似乎是最值得注意的，几个二期研究已显示出一定的疗效，联合治疗的随机研究正在进行。能被特异靶向治疗的其他机理包括法尼化、甲