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癌症（恶性肿瘤）严重威胁人类健康, 是目前医学界最棘手的难题。传统的手术切除肿瘤，放、化疗直接杀死肿瘤细胞的方法，既能杀死肿瘤细胞也会误杀正常细胞。不过，分子靶向治疗的问世，则在某种程度上解决了这个“两败俱伤”的问题，堪称肿瘤治疗新的里程碑。
靶向治疗，“精确打击”癌细胞
靶向治疗，通俗地讲就是有针对性地瞄准一个靶位“精确射击”，它分为器官、细胞和分子3个层次，精确性依次升高，分子靶向还是其中“误伤率”最低的层次。至今，美国药监局批准用于临床的肿瘤分子靶向制剂种类已达两位数，效果不俗。
与传统抗肿瘤方法相比，靶向治疗有5大优势：（1）个体化；（2）更简便可行；（3）部分解决了细胞毒药物的多药耐药性；（4）改善肿瘤患者生活质量；（5）可能为肿瘤脑转移找到新的治疗手段。
迄今为止，已有十余种分子靶向药物被批准用于实体肿瘤的治疗，另有数种分子靶向药物用于血液系统肿瘤，主要分为单克隆抗体和小分子化合物两大类。前者包括西妥昔单抗、帕尼单抗、曲妥珠单抗、贝伐单抗、利妥昔单抗等，静脉注射一般可以与化疗药物合用，能增强化疗效过；后者包括小分子酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、吉非替尼、厄洛替尼等）、多靶点小分子靶向药物（如索拉非尼、拉帕替尼、凡德他尼、舒尼替尼等）、抗血管生成类药物（如血管内皮抑素、沙利度胺、PTK787等）以及其他小分子靶向药物（如硼替佐米，CCI-779等），一般单独应用，需每日口服，如有效则要长期坚持服用。
这些抗瘤药物的打击精度很高，那么，它们分别是针对哪些肿瘤呢？
曲妥珠单抗1998年美国药监局批准用于治疗Her-2高表达转移性乳腺癌，可使约1/4难治性乳腺癌患者得到有效治疗和生存期延长，为Her-2阳性肿瘤患者带来新希望。
利妥昔单抗（美罗华）针对恶性细胞CD20特异性单克隆抗体，用于治疗低度恶性、CD20阳性B细胞淋巴瘤，效果良好。利妥昔单抗联合化疗可显著改善弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的远期疗效。
贝伐单抗人源化单克隆抗体，用于治疗晚期结直肠癌患者，疗效显著。
甲磺酸伊马替尼（格列卫）针对肿瘤信号传导的酪氨酸激酶抑制剂，2001年美国药监局批准用于治疗慢性粒细胞性白血病，2003年批准用于治疗胃肠道恶性间质细胞瘤，是第一个被正式批准用于治疗恶性肿瘤分子靶向治疗的成功范例。
西妥昔单抗第一个获准上市的特异性表皮生长因子受体（EGFR）单抗，它在EGFR阳性肿瘤中发挥了出色抗癌活性，成为第一个获准用于头颈部肿瘤、结直肠癌治疗的药物。
厄洛替尼、吉非替尼第一个被证实可延长患者生存期的EGFR抑制剂，用于治疗局部进展或转移性非小细胞肺癌，可延长患者生存期，提高生活质量，很多专家将该研究誉为里程碑式研究。
索拉非尼可改善晚期肝癌患者生存质量，耐受性良好，被誉为晚期肝癌治疗的突破性进展和里程碑。此外，另一个多靶点治疗药物舒尼替尼也有望在肝癌治疗中起重要作用。
舒尼替尼另一种多靶点治疗药物，其疗效已在肾细胞癌和胃肠间质瘤（GIST）中得到证实，并因此而颇受瞩目。
由上可见，分子靶向药物治疗还体现出“同病异治”和“异病同治”思想，而新一代多靶点靶向药物在肿瘤治疗中也显示出极大的优势和令人振奋的疗效，进一步推动肿瘤分子靶向治疗的发展进程，这些都是肿瘤治疗中划时代的伟大进步。
攻克癌症，任重道远
不过，分子靶向治疗并没达到完美无缺的地步，但愿以下问题能早日得到解决，使靶向药物在抗肿瘤过程中发挥更大作用——
（1）大多数实体肿瘤的治疗都是多靶点、多环节调节过程，而大部分靶向药还只是单靶点起效，在抗肿瘤治疗中的地位还不十分突出，大力发展多靶点联合阻止的药物可能是其发展方向之一。
（2）分子靶向药物是细胞稳定剂，多数患者并不能达到完全或部分缓解，而是病情稳定和生活质量改善。
（3）应认识到化疗仍是基础，除吉非替尼、厄洛替尼和伊马替尼等之外的多数靶向药物都必须（或最好）与化疗药物联合使用，以达协同增效作用。
（4）靶向药物的最恰当用法尚待进一步寻求，包括给药途径、最佳时机和给药方式等；与化疗药物合用的顺序，长期使用费用较高等问题，都需要继续探讨。
（5）靶向药物并非对所有患者都适用，需要借助分子标志物来预测疗效、筛选患者及监测毒性等，达到量体裁衣式的个体化靶向治疗。
（6）应高度重视分子靶向药物的毒性，例如皮疹、腹泻、心血管毒性等，以及毒副作用存在的个体差异，积极采取对策进行预防和治疗。
靶向治疗，“精确打击”癌细胞
靶向治疗，通俗地讲就是有针对性地瞄准一个靶位“精确射击”，它分为器官、细胞和分子3个层次，精确性依次升高，分子靶向还是其中“误伤率”最低的层次。至今，美国药监局批准用于临床的肿瘤分子靶向制剂种类已达两位数，效果不俗。
与传统抗肿瘤方法相比，靶向治疗有5大优势：（1）个体化；（2）更简便可行；（3）部分解决了细胞毒药物的多药耐药性；（4）改善肿瘤患者生活质量；（5）可能为肿瘤脑转移找到新的治疗手段。
迄今为止，已有十余种分子靶向药物被批准用于实体肿瘤的治疗，另有数种分子靶向药物用于血液系统肿瘤，主要分为单克隆抗体和小分子化合物两大类。前者包括西妥昔单抗、帕尼单抗、曲妥珠单抗、贝伐单抗、利妥昔单抗等，静脉注射一般可以与化疗药物合用，能增强化疗效过；后者包括小分子酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼、吉非替尼、厄洛替尼等）、多靶点小分子靶向药物（如索拉非尼、拉帕替尼、凡德他尼、舒尼替尼等）、抗血管生成类药物（如血管内皮抑素、沙利度胺、PTK787等）以及其他小分子靶向药物（如硼替佐米，CCI-779等），一般单独应用，需每日口服，如有效则要长期坚持服用。
这些抗瘤药物的打击精度很高，那么，它们分别是针对哪些肿瘤呢？
曲妥珠单抗1998年美国药监局批准用于治疗Her-2高表达转移性乳腺癌，可使约1/4难治性乳腺癌患者得到有效治疗和生存期延长，为Her-2阳性肿瘤患者带来新希望。
利妥昔单抗（美罗华）针对恶性细胞CD20特异性单克隆抗体，用于治疗低度恶性、CD20阳性B细胞淋巴瘤，效果良好。利妥昔单抗联合化疗可显著改善弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的远期疗效。
贝伐单抗人源化单克隆抗体，用于治疗晚期结直肠癌患者，疗效显著。
甲磺酸伊马替尼（格列卫）针对肿瘤信号传导的酪氨酸激酶抑制剂，2001年美国药监局批准用于治疗慢性粒细胞性白血病，2003年批准用于治疗胃肠道恶性间质细胞瘤，是第一个被正式批准用于治疗恶性肿瘤分子靶向治疗的成功范例。
西妥昔单抗第一个获准上市的特异性表皮生长因子受体（EGFR）单抗，它在EGFR阳性肿瘤中发挥了出色抗癌活性，成为第一个获准用于头颈部肿瘤、结直肠癌治疗的药物。
厄洛替尼、吉非替尼第一个被证实可延长患者生存期的EGFR抑制剂，用于治疗局部进展或转移性非小细胞肺癌，可延长患者生存期，提高生活质量，很多专家将该研究誉为里程碑式研究。
索拉非尼可改善晚期肝癌患者生存质量，耐受性良好，被誉为晚期肝癌治疗的突破性进展和里程碑。此外，另一个多靶点治疗药物舒尼替尼也有望在肝癌治疗中起重要作用。
舒尼替尼另一种多靶点治疗药物，其疗效已在肾细胞癌和胃肠间质瘤（GIST）中得到证实，并因此而颇受瞩目。
由上可见，分子靶向药物治疗还体现出“同病异治”和“异病同治”思想，而新一代多靶点靶向药物在肿瘤治疗中也显示出极大的优势和令人振奋的疗效，进一步推动肿瘤分子靶向治疗的发展进程，这些都是肿瘤治疗中划时代的伟大进步。
攻克癌症，任重道远
不过，分子靶向治疗并没达到完美无缺的地步，但愿以下问题能早日得到解决，使靶向药物在抗肿瘤过程中发挥更大作用——
（1）大多数实体肿瘤的治疗都是多靶点、多环节调节过程，而大部分靶向药还只是单靶点起效，在抗肿瘤治疗中的地位还不十分突出，大力发展多靶点联合阻止的药物可能是其发展方向之一。
（2）分子靶向药物是细胞稳定剂，多数患者并不能达到完全或部分缓解，而是病情稳定和生活质量改善。
（3）应认识到化疗仍是基础，除吉非替尼、厄洛替尼和伊马替尼等之外的多数靶向药物都必须（或最好）与化疗药物联合使用，以达协同增效作用。
（4）靶向药物的最恰当用法尚待进一步寻求，包括给药途径、最佳时机和给药方式等；与化疗药物合用的顺序，长期使用费用较高等问题，都需要继续探讨。
（5）靶向药物并非对所有患者都适用，需要借助分子标志物来预测疗效、筛选患者及监测毒性等，达到量体裁衣式的个体化靶向治疗。
（6）应高度重视分子靶向药物的毒性，例如皮疹、腹泻、心血管毒性等，以及毒副作用存在的个体差异，积极采取对策进行预防和治疗。