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目的
总结异基因造血干细胞移植治疗婴儿恶性石骨症(MIOP)的临床特点及治疗转归。
方法回顾性分析北京儿童医院完成的8例异基因造血干细胞移植治疗MIOP患儿的资料。
结果男∶女为4∶4 。移植时年龄生后3～33个月(中位年龄13.5个月)。从发病到行异基因造血干细胞移植等待时间平均8个月。其中1例HLA配型全合无关供者采用CD34＋分选外周血干细胞移植，2例无关脐血移植，5例父母单倍体骨髓＋外周造血干细胞移植。预处理方案采用氟达拉滨(Flu)＋马利兰(Bu)＋环磷酰胺(Cy)。环孢菌素A(CsA)预防移植物抗宿主病(GvHD)，单倍体移植患儿联合抗胸腺球蛋白(ATG)/抗淋巴球蛋白(ALG)、吗替麦考酚酯(MMF)、甲氨蝶呤(MTX)协同预防GvHD。中性粒细胞植入时间平均15.7 d(9～36 d)，血小板植入平均43.3 d(10～68 d)。随诊最长5年，最短47 d，7例患儿造血完全恢复，复查肝脾明显回缩，骨密度降低，骨髓腔逐渐形成。1例患儿移植后47 d因经济困难放弃治疗，造血未完全恢复，另1例患儿死于移植相关并发症。发生GvHD以Ⅰ°～Ⅱ°6例，Ⅲ°～Ⅳ°2例，经抗GvHD治疗能得到有效控制。
结论采用非同胞全合供者行异基因造血干细胞移植治疗婴儿MIOP，单倍体移植患儿存活率高，并造血恢复。经抗GvHD治疗能得到有效控制。提示非同胞全合移植在MIOP患儿是有益的探索和尝试。