了解我国儿童激素敏感、复发/依赖肾病综合征(NS)的诊疗现状，评价2009年《儿童激素敏感、复发/依赖肾病综合征诊治循证指南》(试行稿)(简称《指南》)的适用性和推广性。

由中华医学会儿科学分会肾脏病学组统一制定激素敏感、复发/依赖NS诊疗现状调研表和单位诊断信息表，分发至全国各协作单位进行回顾性病例登记，全国共19个省27个市2个自治区和4个直辖市的37所协作医院参与，对2008年和2011年首次于调研单位确诊为激素敏感、复发/依赖NS，年龄≤18岁的住院患儿进行回顾性调查分析。

原发性肾病综合征(PNS)患儿占同期泌尿系统疾病住院患儿总数的20.0%(7 444/37 134)。共3 725例激素敏感、复发/依赖NS患儿纳入研究，男女比例3.2∶1，年龄2个月～18.0岁，中位数(四分位间距)年龄4.1岁(4.2)岁。临床分型以单纯型(3 186例，85.5%)为主，肾炎型为539例(14.5%)。初发2 825例(75.8%)，复发1 050例(28.2%)，频复发749例(20.1%)，激素依赖NS 221例(5.9%)。确诊时尿蛋白定性以3＋～4＋(3 260例，占87.5%)为主，24 h尿蛋白定量中位数(四分位间距)为112.0 (109.3) mg/kg，平均血浆白蛋白水平为(17.9±6.4)g/L，血胆固醇水平为(10.0±3.1)mmol/L。初发治疗以口服泼尼松为主，为92.8%(2 622/2 825)，剂量为2 mg/(kg·d)。尿蛋白转阴中位时间为9(6) d，96.1%(2 714/2 825)的患儿于4周内转阴，4～8周转阴的仅占3.6%(101/2 825)。足量激素使用的中位时间2008和2011年分别为30(14)d和31(14)d，激素总疗程的中位数为10个月。复发、频复发/激素依赖NS的治疗均以再次使用足量激素为主，分别占38.3%(402/1 050)和33.6%(252/749)。复发、频复发/激素依赖NS患儿经不同治疗方案治疗后尿蛋白转阴率分别为77.5%(814/1 050)和75.4%(565/749)，尿蛋白转阴的中位时间为8 (7)d和8(8)d。频复发/激素依赖NS患儿中有53.7%(402/749)加用免疫抑制剂，首选环磷酰胺211例(52.5%)，其后依次为环孢素108例(26.9%)，霉酚酸酯70例(17.4%)和他克莫司40例(10.0%)。24.0%(894例)的患儿加用血管紧张素转换酶抑制剂类药物，0.8%(28例)加用血管紧张素受体拮抗剂(ARB)类药物以及2.8%(106例)加用左旋咪唑。

近年来我国儿童PNS的住院患儿数占泌尿系统疾病住院患儿总数的比例较为稳定，发病高峰在学龄前期，以男孩和初发病例多见。《指南》(试行稿)推荐的诊断标准更适合我国PNS患儿使用，尚待进一步推广。《指南》推荐的治疗方案有较好的近期疗效，长期疗效有待进一步研究。