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1 基因治疗概述1.1 基因治疗的定义 基因治疗的传统含义是指单纯校正突变基因来对遗传性疾病进行治疗。目前认为所谓基因治疗是指将外源性目的基因通过基因转移的途径导入由于基因缺陷的患者体内靶细胞中并产生具有治疗功能的蛋白质。就是以正常的或野生型的基因替代或置换致病基因的一种治疗方法。常有4大策略：基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活。