基因治疗的“3Y”问题与原则

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以病毒和非病毒为载体的体细胞基因治疗是一种富有前景的治疗人类疾病的方法。然而,当前人类疾病基因治疗应用的限制主要是转基因方法的潜在风险、相对低效率和靶基因的胞内稳定性。因此,我们总结其为基因治疗的"3Y"问题———安全性(safety)、有效性(efficacy)和稳定性(stability),并认为这也是人们应遵守的基因治疗的"3Y"原则。
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