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微小RNA-1（miRNA-1）在肌肉组织中特异性表达，其异常表达见于心肌梗死和心律失常等心脏疾病。近期研究表明，miRNA-1参与心肌分化及心脏发育，因而可能在先天性心脏病的发生过程中发挥重要作用。除作为重要的生物标志物外，miRNA-1还可能是心脏分化异常的潜在干预目标。本文综述miRNA-1对心脏发育的调控机制，论述miRNA-1主要的作用靶标以及其影响的信号通路。