论文部分内容阅读
<正>美国FDA于2016年12月23日批准百健艾迪(Biogen IDEC)公司的Nusinersen(商品名:Spinraza)注射液上市,用于儿童和成人治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。本药为一种反义寡核苷酸,用于治疗染色体5q突变导致的运动神经元存活基因(SMN)蛋白缺乏所致SMA。SMA转基因动物模型的体外分析和试验显