【摘 要】
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目的探讨脐血干细胞移植(UCBT)治疗儿童重组活化基因(RAG)突变重症联合免疫缺陷病(SCID)的疗效。方法回顾性分析2015年1月至2019年6月于复旦大学附属儿科医院明确诊断为RAG突
【机 构】
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复旦大学附属儿科医院血液科,复旦大学附属儿科医院免疫科
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目的探讨脐血干细胞移植(UCBT)治疗儿童重组活化基因(RAG)突变重症联合免疫缺陷病(SCID)的疗效。方法回顾性分析2015年1月至2019年6月于复旦大学附属儿科医院明确诊断为RAG突变并接受UCBT的8例SCID患儿,其中男6例,女2例。所有患儿均接受白消安(BU)/环磷酰胺(CY)为主的减低毒性预处理方案,采用他克莫司单药预防移植物抗宿主病(GVHD),收集脐血干细胞移植前后的临床及实验室资料,评估患儿治疗效果。不符合正态分布的连续性变量资料用中位数(最小值~最大值)表示,分类资料用例数(相对比
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