Mallinckrodt向FDA提交治疗假肥大型肌营养不良症的研究性新药申请

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Mallinckrodt生物制药公司宣布为其Synacthen Depot向FDA提交研究性新药申请,此药适用于假肥大型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的治疗。该药是替可克肽(tetracosactide)长效制剂,为合成的24个氨基酸的黑皮质素受体激动剂的长效制剂。公司已实质性完成临床前研究,转移和升级产品的制造程序,并与FDA密切合作,向新药审批更接近一步。该营养不良症是一种遗传性疾病,因保持肌肉完整的抗肌萎缩蛋白缺失,引起肌肉逐渐萎缩,主要影响男童,3~5岁时发病,首先是臀部、大腿和肩部的肌肉,然后是手臂、小腿和躯干的随意肌出现萎缩。
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