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目的观察比较霉酚酸酯(MMF)、环磷酰胺(CTX)治疗儿童原发性肾病综合征(PNS)频复发(FR)、激素依赖(SDNS)患者的疗效和安全性。方法回顾性调查研究1989年3月至2011年10月于首都儿科研究所附属儿童医院临床诊断为PNS的住院患儿中FR、SDNS患者32例,其中MMF组21例、CTX组11例。随访至少6个月以上,观察比较FR、SDNS患儿经MMF、CTX治疗后的维持缓解时间及复发频率。结果 (1)MMF组维持缓解1~20个月(中位数5.0个月);复发频率由(5.3±3.7)次/年降至(2.0±1.9)次/年(P=0.001);激素用量由(37.6±14.4)mg/d减至(17.5±12.9)mg/d(P<0.001)。(2)CTX组维持缓解1~72个月(中位数6.0个月);复发频率由(4.5±3.7)次/年降至(0.8±0.7)次/年(P<0.001);激素用量由(36.6±16.0)mg/d减至(19.7±13.8)mg/d(P<0.001)。(3)MMF组与CTX组用药后激素用量及维持缓解时间比较差异无统计学意义(P>0.05),但CTX组复发频率低于MMF组(P=0.020)。(4)MMF组1例有轻微胃肠道症状恶心,减量后缓解,CTX组1例出现一过性肝酶轻度升高,所有病例均没有需要住院治疗的严重感染的出现。结论 MMF、CTX可降低FR、SDNS患儿的复发频率、协助激素减量。CTX治疗FR、SDNS减少复发方面可能优于MMF。