【摘 要】
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目的 总结药物研发与技术审评沟通交流中经常咨询的统计学专业问题,分析不足并提出改进建议,以期帮助药品注册申请人优化沟通交流申请,进一步提高与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通效率.方法 从CDE药品技术审评系统的沟通交流子系统中收集2018年至2020年由药品注册申请人提交且由笔者经手处理的沟通交流申请,提取出统计学专业咨询问题,归纳分类后选取共性咨询问题,分析不规范之处,阐述监管考虑.结果 共收集400余个沟通交流申请,经常咨询的统计学专业问题涉及到临床试验的样本量估算与检验界值、多重性问题
【机 构】
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国家药品监督管理局药品审评中心,北京 100022
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目的 总结药物研发与技术审评沟通交流中经常咨询的统计学专业问题,分析不足并提出改进建议,以期帮助药品注册申请人优化沟通交流申请,进一步提高与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通效率.方法 从CDE药品技术审评系统的沟通交流子系统中收集2018年至2020年由药品注册申请人提交且由笔者经手处理的沟通交流申请,提取出统计学专业咨询问题,归纳分类后选取共性咨询问题,分析不规范之处,阐述监管考虑.结果 共收集400余个沟通交流申请,经常咨询的统计学专业问题涉及到临床试验的样本量估算与检验界值、多重性问题、适应性设计、期中分析、桥接研究、全球多区域临床试验的中国亚组评价等,分析发现主要不规范之处在于存在未能提供充足的支持性资料、问题关注点错位或不明确等,并根据这些情况给出相应的监管考虑.结论 良好的沟通交流离不开交流双方的共同努力.建议药品注册申请人优化沟通交流申请,确保支持性资料充足、重点关注问题明确,以提高沟通交流效率.
其他文献
目的:探讨单硝酸异山梨酯联合尼可地尔治疗不稳定型心绞痛伴轻中度狭窄的临床效果.方法:选取2019年7月-2020年7月沈阳医学院附属第二医院心内科的80例不稳定型心绞痛患者作为研究对象,按随机数字表法分为对照组及观察组,各40例.对照组予单硝酸异山梨酯治疗,观察组在对照组基础上加用尼可地尔.比较两组患者的心绞痛缓解效果、心电图改善情况、西雅图心绞痛量表评分、炎症因子水平、心功能.结果:治疗后,观察组心绞痛缓解总有效率为95.0％,高于对照组的80.0％(P<0.05);治疗后,观察组心电图ST段改善总有效
目的:分析远程可遥控骨水泥自动推进器辅助下经皮穿刺椎体成形术(percutaneous vertebroplasty,PVP)治疗骨质疏松性椎体压缩骨折的效果.方法:择取2018年6月-2020年7月于肇庆市中医院治疗的80例骨质疏松性椎体压缩骨折患者,按照随机数字表法分为研究组和对照组,每组40例.对照组采用手动灌注骨水泥PVP治疗,研究组采用远程可遥控骨水泥自动推进器辅助下PVP治疗.对两组患者的手术时间、辐射剂量、治疗效果、骨水泥渗漏率、并发症和治疗前后的VAS评分、FMA评分、Barthel指数、
目的:分析血清CTRP3对老年急性心力衰竭患者并发急性肾损伤(acute kidney injury,AKI)的早期诊断价值,同时评估其与预后的相关性.方法:选择老年急性心力衰竭患者(年龄≥60岁)232例,包括新发急性心力衰竭及慢性心力衰竭急性加重,根据入院后48 h内血清肌酐水平,分成心力衰竭并发急性肾损伤组(AKI组)和心力衰竭未并发急性肾损伤组(非AKI组),测定血清CTRP3、氨基末端脑钠肽前体(NT-proBNP)、胱抑素C等相关指标,采用Pearson相关性分析血清CTRP3与各临床指标之间
欧洲药品管理局(EMA)药物警戒风险评估委员会(PRAC)近期根据对EudraVigilance数据库以及文献中可用证据的评估,认为厄他培南(Ertapenem)与相关的脑病事件存在合理的因果关系,肾功能损害患者的恢复期可能会延长.PRAC建议厄他培南相关上市许可持有人应在PRAC建议发布后2个月内提交一份变更,修订产品特征摘要(SPC).由于包装标签已经有脑病相关的症状描述,因此包装标签无需进行修订.
目的:探讨沙美特罗替卡松粉联合甲泼尼龙琥珀酸钠治疗老年慢性阻塞性肺疾病(COPD)的效果.方法:回顾性分析2011年6月-2018年12月沈阳经济技术开发区人民医院收治的140例老年COPD患者的资料,依据治疗方式的不同将其分为对照组和研究组,各70例.对照组患者给予抗生素、茶碱及沙美特罗替卡松粉吸入剂进行治疗,研究组患者在对照组基础上加用甲泼尼龙琥珀酸钠进行治疗.比较两组患者的临床效果、CT定量测量肺密度和不良反应发生情况,并分析治疗前后的临床症状改善情况和肺功能.结果:研究组临床总有效率为98.57％
目的:分析丁苯酞氯化钠注射液联合阿替普酶(rt-PA)静脉溶栓治疗急性缺血性脑卒中(AIS)患者的临床效果.方法:选取2019年1月-2021年1月于朝阳市第二医院就诊并收治入院的AIS患者98例为研究对象,将98例患者按照抽签法随机分为研究组和对照组,其中对照组49例患者采用rt-PA静脉溶栓治疗,研究组49例患者在对照组基础上联合丁苯酞氯化钠注射液进行治疗.比较两组患者的治疗效果以及治疗前后的神经功能缺损程度(NIHSS评分)、日常生活自理能力、血清神经递质及凝血参数.结果:研究组总有效率为93.88
目的:探讨他克莫司联合环磷酰胺治疗系统性红斑狼疮(SLE)的临床效果及对血清单核细胞趋化蛋白4(MCP4)、可溶性白细胞介素-2受体(sIL-2R)水平的影响.方法:选择2019年3月-2021年3月于广州医科大学附属第一医院治疗的86例SLE患者,按随机数字表法将其分为两组,各43例.对照组采用环磷酰胺治疗,观察组采用他克莫司、环磷酰胺联合治疗,连续治疗1个月.比较两组临床疗效、MCP4、sIL-2R、炎症因子、24 h尿蛋白定量(24 h pro)、系统性红斑狼疮疾病活动指数(SLEDAI)评分、免疫
目的:探讨细菌溶解产物(OM85-BV)治疗儿童反复上呼吸道感染(RRTIs)伴腺样体肥大(AH)的效果及对血清肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、白细胞介素-6(IL-6)、可溶性白细胞介素-2受体(sIL-2R)水平的影响.方法:选取佳木斯市中心医院2018年1月-2020年1月收治的84例RRTIs伴AH患儿,按照随机数字表法分为两组,各42例.对照组给予孟鲁司特钠咀嚼片+糠酸莫米松鼻喷雾剂+氯雷他定糖浆治疗,观察组在对照组的基础上加用OM85-BV治疗.比较两组上呼吸道感染发作次数,腺样体厚度/鼻咽腔
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