【摘 要】
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本文的研究目的是基于疾病危险度指数(disease risk index, DRI)和造血干细胞移植共患病指数(hematopoietic cell transplantation-specific comorbidity index, HCT-CI),提
【机 构】
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Peking University People’s Hospital,Peking University Institute of Hematology,National Clinical Rese
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本文的研究目的是基于疾病危险度指数(disease risk index, DRI)和造血干细胞移植共患病指数(hematopoietic cell transplantation-specific comorbidity index, HCT-CI),提出适合单倍型造血干细胞移植(haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, haplo-HSCT)患者的疾病危险度-共患病指数(disease risk comorbidity index, DRCI).文中通过一个训练队列(n = 593)确定了无疾病生存(disease-free survival, DFS)的预测因素,然后对这些因素进行赋值,从而建立DRCI,并通过验证队列(n = 296)检验积分系统的有效性.多因素分析确定了DFS的两个独立影响因素:移植前DRI以及HCT-CI.我们为极高危DRI赋值2分,为高危DRI和中、高危HCT-CI各赋值1分,从而形成适合haplo-HSCT的DRCI(即haplo-DRCI).在验证队列中,低危、中危、高危组患者移植后3年的累积DFS率分别为65.2% (95% CI, 58.2%～72.2%)、55.8% (95% CI, 44.9%～66.7%)和32.0% (95% CI, 5.8%～58.2%) (P = 0.005).Haplo-DRCI 还可以预测不同疾病亚组,尤其是急性白血病患者移植后的DFS.此外,在独立的历史队列中(n = 526),较高的haplo-DRCI积分同样与较高的复发率、较高的非复发死亡率(non-relapse mortality, NRM)、较差的DFS率和较差的总体生存率(overall survi- val, OS)相关.这些结果表明,haplo-DRCI积分可以有效地对接受haplo-HSCT的患者进行危险分层,更好地预测哪些患者更能获益于haplo-HSCT.“,”We aimed to develop a disease risk comorbidity index (DRCI) based on disease risk index (DRI) and Hematopoietic Cell Transplantation-Specific Comorbidity Index (HCT-CI) in patients receiving haploiden-tical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT). We identified the prognostic factors of disease-free survival (DFS) in a training subset (n=593), then assigned a weighted score using these fac-tors to the remaining patients (validation subset; n=296). The multivariable model identified two inde-pendent predictors of DFS: DRI and HCT-CI before transplantation. In this scoring system, we assigned a weighted score of 2 to very high-risk DRI, and assigned a weighted score of 1 to high-risk DRI and intermediate- and high-risk HCT-CI (i.e., haplo-DRCI). In the validation cohort, the three-year DFS rate was 65.2% (95% confidence interval (CI), 58.2%-72.2%), 55.8% (95% CI, 44.9%-66.7%), and 32.0% (95% CI, 5.8%-58.2%) for the low-, intermediate-, and high-risk group, respectively (P = 0.005). Haplo-DRCI can also predict DFS in disease-specific subgroups, particularly in acute leukemia patients. Increasing score was also significantly predictive of increased relapse, increased non-relapse mortality (NRM), decreased DFS, and decreased overall survival (OS) in an independent historical cohort (n=526). These data con-firmed that haplo-DRCI could effectively risk stratify haplo-HSCT recipients and provide a tool to better predict who will best benefit from haplo-HSCT.
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