观察小剂量利妥昔单抗（RTX）预防视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）复发的有效性和安全性。
方法前瞻性自身对照试验。临床确诊为NMOSD且病程超过1年的21例患者纳入研究。其中，男性1例，女性20例。发病年龄10～51岁，平均发病年龄（26.2±12.3）岁。病程2.3～25.8年，平均病程（9.2±5.9）年。所有患者均进行病史采集、眼科检查、血清学检验及神经系统查体，记录其NMOSD的年复发率（ARR）、矫正视力及扩展残疾状态量表（EDSS）评分。视力检查采用Snellen视力表进行，并将结果转换为最小分辨角对数（logMAR）视力记录。患者平均logMAR矫正视力1.13±1.09；最佳眼平均logMAR矫正视力0.40±0.68，最差眼平均logMAR矫正视力1.87±0.90。平均EDSS（3.09±0.70）分。平均ARR（1.04±0.65）次/年。所有患者均完成两周期的RTX诱导治疗。RTX 100 mg/次，50 mg/h速率滴注，每周1次，连用4周。1年1次诱导治疗，共2次。其中，发病1个月内立即接受诱导治疗12例，发病1个月后缓解期接受诱导治疗9例。治疗后平均随访时间（28.4±4.9）个月。观察治疗后不良反应的发生情况。以末次随访为疗效判定时间点；采用配对t检验对比分析治疗前后患者的矫正视力、ARR及EDSS评分；采用独立样本t检验对复发者与未复发者发病年龄进行两两比较；采用χ2检验对复发者与未复发者是否经血浆置换治疗以及合并免疫抗体阳性或患自身免疫性疾病比例等进行统计分析。
结果治疗后患者平均logMAR矫正视力0.62±0.91；最佳眼平均logMAR矫正视力0.24±0.59，最差眼平均logMAR矫正视力1.00±1.01。平均EDSS评分（2.26±1.07）分。平均ARR（0.21±0.3）次/年。与治疗前比较，治疗后最差眼平均矫正视力明显提高（t=4.256），平均EDSS评分（t=4.620）、ARR（t=2.900）降低，差异均有统计学意义（P<0.05）。治疗前后最佳眼平均矫正视力比较，差异无统计学意义（t=1.840，P>0.05）。随访期间9例患者复发，复发次数为13次。13次复发中，B淋巴细胞检验12次，B淋巴细胞百分比为0.01%～0.14%。复发者与未复发者的发病年龄（t=0.67）、是否经血浆置换治疗（χ2=1.61）、合并免疫抗体阳性或患自身免疫性疾病比例（χ2=1.61）比较，差异均无统计学意义（P>0.05）。21例患者中，出现不良反应8例。其中，继发感染5例，胸闷4例，脱发3例，皮疹、头痛、呼吸困难各2例，耳鸣、心慌、疲倦嗜睡各1例。合并两种及以上不良反应4例。对于出现不良反应者，给予减慢RTX滴速及加用地塞米松5 mg后缓解。
结论小剂量RTX治疗NMOSD可降低ARR，安全性较好。