研究背景婴儿痉挛症是一种以痉挛发作、脑电图高度失律和精神运动发育迟滞为特征的难治性癫癇,抗癫癇药物治疗效果欠佳。促肾上腺皮质激素作为一线治疗药物存在感染和高血压等不良反应,本研究旨在通过开放性临床试验评价硫酸镁联合促肾上腺皮质激素治疗婴儿痉挛症的疗效和耐受性。方法共计55例婴儿痉挛症患儿接受统一标准的硫酸镁联合促肾上腺皮质激素治疗,比较治疗前后痉挛发作频率和脑电图改变,治疗过程中通过监测患儿生命体征、实验室指标和药物不良事件评价药物耐受性。结果治疗2周后痉挛发作控制有效率为78.18%(43/55)、脑电图改善率为55.77%(29/52),其中无发作25例(45.45%)、脑电图恢复正常6例(11.54%)。不同发病年龄[≤4个月和>4个月(χ2=0.595,P=0.441)]、病程[≤2个月和>2个月(Fisher确切概率法:P=0.735)]和病因学[特发性或隐源性和症状性婴儿痉挛症(Fisher确切概率法:P=1.000)]对痉挛发作控制有效率,以及不同发病年龄(χ2=1.325,P=0.250)、病程(χ2=2.668,P=0.102)和病因学(χ2=2.215,P=0.145)对脑电图改善率之差异均无统计学意义;治疗期间无一例患儿发生高血压等不良事件。29例患儿经长期随访(治疗后1、3和12个月)无痉挛发作患儿比例基本维持不变(χ2=0.945,P=0.815)。结论硫酸镁联合促肾上腺皮质激素方案治疗婴儿痉挛症疗效肯定且耐受性良好。