【摘 要】
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目的了解儿童颅面骨受累的朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点及预后。方法回顾性分析2007年1月至2013年7月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的145例颅面骨受累的LCH患儿的临床资料。将颅面骨受累的LCH患儿分为中枢神经系统风险(CNS－RISK)颅面骨受累组和非CNS－RISK颅骨受累组。患儿于化疗5周、11周、25周、52周及停药3个月、6个月、1年、3年进行疾病状态评
【机 构】
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国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心，儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室，儿科学国家重点学科，儿科重大疾病研究教育部重点实验室，北京市儿科研究所血液与肿瘤研究室，北京 10
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目的了解儿童颅面骨受累的朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点及预后。
方法回顾性分析2007年1月至2013年7月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心收治的145例颅面骨受累的LCH患儿的临床资料。将颅面骨受累的LCH患儿分为中枢神经系统风险(CNS－RISK)颅面骨受累组和非CNS－RISK颅骨受累组。患儿于化疗5周、11周、25周、52周及停药3个月、6个月、1年、3年进行疾病状态评估，分析尿崩症、疾病复发的危险因素。
结果145例颅面部受累的LCH患儿占同期232例LCH患儿的62.5%。中位年龄29个月，中位随访31个月。顶骨受累最常见(78例，53.8%)，其次为颞骨(59例，40.7%)、额骨(57例，39.3%)。CNS－RISK颅面骨受累组患儿103例，非CNS－RISK颅骨受累组患儿42例，前者中位发病年龄(26个月)显著低于后者(54个月)，前者多系统危险器官受累患儿(72/103例，69.9%)比例显著多于后者(15/42例，35.7%)，差异均有统计学意义(Z＝－2.777，χ2＝16.908，均P<0.05)。患儿总体复发率为35.9%(52/145例)，CNS－RISK颅面骨受累组(45/103例，43.7%)明显高于非CNS－RISK颅面骨受累组(7/42例，16.7%)，且前者3年无复发生存率明显低于后者[(66.9±5.7)%比(88.2±7.8)%]，差异均有统计学意义(χ2＝9.427，Z＝2.205，均P<0.05)。同期232例LCH患儿，尿崩症发生率13.7%，颅面骨受累患儿尿崩症发生率(27/145例，18.6%)明显高于非颅面骨受累患儿(5/87例，5.7%)，差异有统计学意义(χ2＝7.579，P＝0.006)；CNS－RISK颅面骨受累组与非CNS－RISK颅面骨受累组尿崩症发生率比较差异无统计学意义(21.3%比11.9%，χ2＝1.760，P＝0.185)。单系统CNS－RISK颅面骨受累患儿未出现尿崩症。至随诊截止时间，仅1例患儿死亡。3.4%(5/145例)单发的CNS－RISK颅面骨受累患儿均接受系统化疗，无尿崩症及死亡病例，1例复发。多因素分析提示，累及顶骨、额骨、上下颌骨是尿崩症发生的独立风险因素(HR＝2.697、3.487、5.425，均P<0.05)，累及颞骨、上下颌骨是复发的独立风险因素(HR＝3.712、3.380，均P<0.05)。
结论顶骨是LCH患儿最常见受累的颅面骨，CNS－RISK颅面骨受累的LCH患儿发病年龄低、并多系统危险器官比例高、复发率高、3年无复发生存率低。单系统CNS－RISK颅面骨受累患儿尿崩症发生率低。顶骨、额骨、上下颌骨受累的患儿易发生尿崩症，颞骨、上下颌骨受累的患儿易复发。
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